Digitale Endpunkte – international meist als digital endpoints bezeichnet – haben die Pilotphase verlassen. Die Library of Digital Endpoints der Digital Medicine Society verzeichnet inzwischen 601 digitale Endpunkte von 93 Sponsoren.

Was die Sammlung darüber hinaus zeigt: Zwischen Datenerhebung und regulatorisch verwertbarem Endpunkt liegt mehr als eine Technologieentscheidung. Für Sponsoren, die digitale Endpunkte in einer klinischen Studie einsetzen wollen, ist das die eigentliche Frage. Nicht welches Gerät, sondern unter welchen Bedingungen die damit erhobenen Daten am Ende tragen.

Endpunkt, Messgröße, Biomarker

Drei Begriffe, die dicht beieinanderliegen und sich trotzdem unterscheiden. Wo die Grenze verläuft, entscheidet sich nicht am Sprachgebrauch, sondern daran, was im Prüfplan steht.

Bemerkenswert ist, was in keiner dieser Definitionen vorkommt: die Technologie, mit der gemessen wird. Sie ist Erhebungsinstrument, nicht Endpunkt. Ein Wearable – etwa ein Aktigraph am Handgelenk, ein Sensorpflaster oder ein kontinuierliches Glukosemesssystem – erhebt die Daten, aus denen der Endpunkt gebildet wird, in diesem Fall die durchschnittliche tägliche Schrittzahl über acht Wochen. Die Unterscheidung hat praktische Folgen: Ein Prüfplan, der Erhebungsinstrument und Messgröße nicht klar trennt, ist in der regulatorischen Bewertung angreifbar.

  • Der Endpunkt ist die im Prüfplan festgelegte Messgröße, an der sich die Studienfrage entscheidet.

  • Die digitale Messgröße ist die Größe selbst, etwa die durchschnittliche tägliche Gehstrecke.

  • Der digitale Biomarker ist eine Messgröße, die einen biologischen Zustand oder Prozess anzeigt – etwa die Herzfrequenzvariabilität als Hinweis auf die Funktion des autonomen Nervensystems.

Primär, sekundär, exploratorisch

  • Primärer Endpunkt: das vorab festgelegte erstrangige Studienziel. Er misst den zentralen Aspekt der Fragestellung, bildet die Grundlage der statistischen Auswertung und bestimmt die Fallzahl. In der Regel gibt es genau einen.

  • Sekundärer Endpunkt: ebenfalls vorab festgelegt, bewertet aber zusätzliche Aspekte – etwa Sicherheit, Verträglichkeit oder Lebensqualität. Er liefert unterstützende Informationen und kann den Wirksamkeitsnachweis nicht allein tragen.

  • Exploratorischer Endpunkt: dient der Erkundung. Er ist nicht darauf ausgelegt, eine Hypothese zu bestätigen, sondern soll Hypothesen für künftige Studien hervorbringen. Ergebnisse daraus gelten als hypothesengenerierend, nicht als Nachweis.

Was die Library of Digital Endpoints ist

Getragen wird die Sammlung von der Digital Health Measurement Collaborative Community (DATAcc), einer Gemeinschaftsinitiative innerhalb der Digital Medicine Society (DiMe). Angelegt ist sie bewusst nicht als abgeschlossene Übersicht, sondern wird laufend ergänzt und aktualisiert. Nach eigener Darstellung ist sie die einzige Bibliothek, die sich speziell auf industriegesponserte Studien neuer medizinischer Produkte konzentriert. Der letzte Stand ist von April 2026.

Aufgebaut wird sie über regelmäßige Recherchen in clinicaltrials.gov, ergänzt um Einträge, die Sponsoren selbst einreichen. Daraus folgt eine Einschränkung, die man beim Lesen mitdenken muss: Erfasst wird nur, was öffentlich registriert und gemeldet wurde. Wer nichts einreicht und bei der Registerrecherche durchfällt, fehlt in der Sammlung. Eine begutachtete Analyse hat die Einträge 2023 gegen ClinicalTrials.gov abgeglichen und dabei Lücken bei Genauigkeit und Vollständigkeit beschrieben. Als Momentaufnahme der digitalen Endpunkte in der Arzneimittelentwicklung ist die Library trotzdem die beste verfügbare Quelle.

Qualitätsmaßstab für digitale Endpunkte in klinischen Studien

Interessanter als die Einträge selbst sind die Bedingungen, unter denen ein Endpunkt überhaupt aufgenommen wird. Vier Kriterien müssen zusammenkommen:

  • Die Studie ist in einem anerkannten öffentlichen Register eingetragen.

  • Sie ist industriefinanziert.

  • Sie untersucht eine regulierte Intervention zu Screening, Diagnose, Behandlung oder Prävention, hat also ein interventionelles Design.

  • Sie enthält mindestens einen Sicherheits- oder Wirksamkeitsendpunkt, der über eine sensorbasierte Digital Health Technology erhoben wird.

Diese vier Punkte sind faktisch eine Definition dessen, was als belastbarer digitaler Endpunkt gilt – und damit ein Maßstab, an dem sich ein eigenes Vorhaben messen lässt.

Das vierte Kriterium verdient besondere Aufmerksamkeit, weil es sensorbasierte Erhebung verlangt – in der Fachliteratur als sensor-based digital health technology, kurz sDHT, bezeichnet. Elektronisch erfasste Patientenangaben genügen dafür nicht: ePRO ist ein wertvolles Instrument, aber kein Sensor. Wer von einem digitalen Endpunkt spricht, sollte deshalb sagen können, welche Größe gemessen wird und wodurch.

Warum digitale Endpunkte gelingen oder scheitern

Ob sich der Aufwand rechnet, ist inzwischen weitgehend beantwortet. Eine Analyse von 393 digitalen Endpunkten aus 164 klinischen Studien zeigt, dass sich die Investition in aller Regel auszahlt – über kürzere Studiendauern, kleinere Kohorten und schnellere Entscheidungen, mit den deutlichsten Effekten bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen, ZNS-Indikationen und Diabetes. Offen ist damit nicht mehr, ob digitale Endpunkte sich lohnen, sondern unter welchen Bedingungen sie halten, was sie versprechen.

Warum trotzdem in vielen Indikationen weiterhin auf klassische Endpunkte wie den 6-Minuten-Gehtest gesetzt wird, obwohl dessen Schwächen bekannt sind, liegt selten an fehlender Überzeugung. Ein neuer digitaler Endpunkt muss erst durch Verifizierung, analytische und klinische Validierung, bevor er regulatorisch tragfähig ist. Das kostet Zeit und Geld, ohne dass am Ende sicher ist, ob die Behörde ihn akzeptiert. Etablierte Endpunkte bieten dagegen Vergleichbarkeit mit Jahrzehnten historischer Daten und klar definierte Schwellenwerte für klinische Relevanz, beides fehlt bei vielen digitalen Messgrößen noch. Diese Unsicherheit wiegt für Sponsoren oft schwerer als die bekannten Schwächen des Status quo.

Woran es dann liegt, wenn digitale Endpunkte nicht halten, was sie versprechen, ist selten die Technik. Vier Dinge müssen zusammenpassen: die wissenschaftliche Fragestellung, das operative Modell der Erhebung, der Analyseplan und die Evidenzstrategie. Fehlt eines davon, wird der Endpunkt angreifbar – unabhängig davon, wie gut der Sensor ist.

Das operative Modell wird dabei am häufigsten unterschätzt – und es ist der einzige Punkt, der sich nach Studienbeginn nicht mehr korrigieren lässt.

Bei digitalen Endpunkten verschiebt sich das Risiko in die laufende Studie

Bei einem klassischen Endpunkt fällt die Datenerhebung im Studienzentrum an: zu festen Visiten, unter Aufsicht des Studienpersonals und im Zweifel wiederholbar. Sensorbasierte Endpunkte werden dagegen kontinuierlich im Alltag erhoben. Das ist ihr eigentlicher Vorteil, weil sie den funktionalen Zustand der Patient:innen unter realen Bedingungen abbilden statt in der Prüfsituation. Es bedeutet aber auch, dass die Erhebung außerhalb des Studienzentrums stattfindet – über Wochen, ohne Aufsicht, und abhängig davon, dass Teilnehmende ihre Geräte tragen und laden.

Damit verändert sich die typische Fehlerart. Das Problem ist selten die falsche Messung, sondern die fehlende: zu geringe Tragedauer, abgebrochene Gerätenutzung, Lücken über ganze Zeiträume. Und diese Lücken lassen sich nachträglich nicht schließen. Wer sie erst bei der Auswertung entdeckt, hat den Endpunkt verloren.

Wie schwer das wiegt, hängt an der Positionierung. Bei einem exploratorischen Endpunkt sind fehlende Daten ärgerlich. Bei einem primären Endpunkt können sie eine Studie unbrauchbar machen – nach Monaten Laufzeit und mit Patient:innen, die ihren Beitrag geleistet haben.

Bei digitalen Endpunkten in klinischen Studien ist Datenqualität damit kein Thema der Auswertung mehr, sondern eines der laufenden Studie.

Was das für die Studienbeobachtung bedeutet

Die Library zeigt, welche Technologien in Studien eingesetzt werden. Was sie nicht zeigt, ist, wie die damit erhobenen Daten während der Studie belastbar bleiben. Daraus folgt eine Anforderung, die nichts mit dem Sensor zu tun hat: Adhärenz und Datenvollständigkeit müssen sichtbar sein, während die Studie läuft, nicht danach.

Konkret heißt das, Datenlücken früh zu erkennen statt am Studienende, die Datenqualität kontinuierlich zu bewerten, Abweichungen bei der Gerätenutzung einzelner Teilnehmenden rechtzeitig zu sehen – und all das so zu dokumentieren, dass Quelldaten nachvollziehbar bleiben und die Dokumentation einer Inspektion standhält.

Genau dafür haben wir unsere Digital Clinical Trial Platform gebaut. Sie verbindet Patient:innen, Studienzentren, Sponsor-Teams und die eingesetzten Geräte, überwacht Adhärenz in Echtzeit und macht Datenlücken sichtbar, solange sie noch adressierbar sind. Wie das im Studienalltag aussieht, zeigt dieses Video.

Wie wird ein digitaler Endpunkt in Europa regulatorisch anerkannt?

Die Library stützt sich auf clinicaltrials.gov und ist entsprechend US-geprägt. In Europa gibt es einen eigenen, freiwilligen Weg: die Qualification of Novel Methodologies der EMA, mit den Verfahren Qualification Advice und Qualification Opinion, ergänzt um die klassische Scientific Advice.

Eine Auswertung dieser Verfahren für die Jahre 2013 bis 2022 zeigt, was Sponsoren dort tatsächlich vorlegen: Beschleunigungssensoren am häufigsten, danach Glukosemessgeräte und Smartphones. Thematisch dominieren Erkrankungen des Nervensystems, wo digitale Endpunkte vor allem Mobilität und objektive Funktionstests messen. Das deckt sich mit den Indikationen, in denen sich der Einsatz wirtschaftlich am stärksten auszahlt.

Aktuell wird daran gearbeitet, diesen Weg strukturierter zu machen. Ein Projekt der Initiative Digital Evidence Ecosystem & Protocols untersucht gemeinsam mit dem europäischen Pharmaverband EFPIA und der EMA, wie sich Evidenz für Qualifizierungsanträge systematisch aufbereiten lässt – auch mit Blick auf die Pflege einmal qualifizierter Messgrößen über den Lebenszyklus.

Dass dieser Weg tatsächlich zum Ziel führt, zeigt die Stride Velocity 95th Centile (SV95C) bei Duchenne-Muskeldystrophie. Seit Juli 2023 ist SV95C von der EMA als primärer Endpunkt qualifiziert, der erste digitale Endpunkt mit diesem Status. Erhoben wird die Messgröße über einen wearable-basierten Beschleunigungssensor, der die schnellsten Schritte im Alltag der Patient:innen erfasst

Für Sponsoren mit europäischem Entwicklungsprogramm heißt das: Der Eintrag in einer Bibliothek ersetzt keine Qualifizierung. Wer einen digitalen Endpunkt regulatorisch tragfähig machen will, sollte den EMA-Weg früh einplanen.

Fazit

Die Library of Digital Endpoints zeigt ein Feld, das die Erprobungsphase hinter sich hat. Sie zeigt aber auch, dass der Unterschied zwischen gesammelten Daten und einem belastbaren Endpunkt nicht in der Technologie liegt, sondern in Studiendesign, Evidenzstrategie und der Fähigkeit, Datenqualität während der Studie zu sichern.

Die Technologieentscheidung ist bei digitalen Endpunkten in klinischen Studien die einfachste in diesem Vorhaben. Sie ist nur nicht die, an der es scheitert.

Was Du dazu auf unserer Website findest

  • Digital Clinical Trial Platform – Unsere Plattform für dezentrale und hybride Studien: Adhärenz in Echtzeit überwachen, Datenlücken früh erkennen, Quelldaten auditfähig dokumentieren.
  • Digitale Biomarker und DHT – Wie wir Lösungen zur Erhebung digitaler Messgrößen entwickeln: von der Sensor- und Wearable-Anbindung über die Integration in bestehende Systeme bis zum Nachweis der Leistungsanforderungen.
  • Digitale Lösungen für Pharma – Überblick über unser Angebot für die Pharmaindustrie: von Companion Apps und cloudbasierten Studienlösungen bis zu digitalen Biomarkern und KI.

Quellen

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